Una cultura dell'intraprendenza

I pazienti a rischio di trombosi sono spesso trattati con un agente anticoagulante come il warfarin. Ciò può comportare un aumento del rischio di emorragia quando questi pazienti devono sottoporsi a un intervento chirurgico d'urgenza, che in genere è gestito con l'infusione di un concentrato di complesso protrombinico a quattro fattori (4F-PCC) per ripristinare la capacità di coagulazione del sangue.

Su richiesta della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, il team di ricerca e sviluppo clinico di Octapharma ha avviato lo sviluppo dello studio clinico LEX-209 nel 2016. Lo studio è stato progettato per studiare l'efficacia del 4F-PCC dell'azienda rispetto a un prodotto simile.

Il primo studio comparativo condotto da Octapharma ha dato ottimi risultati e si è concluso rapidamente nel 2022, dando il via all'offerta del prodotto ai pazienti negli Stati Uniti.

Sviluppato in una cultura dell'intraprendenza

Questo successo non è sempre stato garantito. Fin dall'inizio, il reclutamento dei pazienti si è rivelato difficile, poiché non era facile prevedere dove o quando nel mondo un paziente trattato con warfarin necessitasse di un intervento chirurgico urgente.

"Si trattava di collaborare con molti ospedali ", afferma Dmitrii Matveev, VP e Head of Clinical R&D per Immunology & Critical Care. "Inoltre è stato complicato ottenere l'adesione di tutti in contesti così critici".

Romana Wesenauer, Director, Clinical Supply Chain, condivide la stessa opinione. "Il mio team era responsabile dell'approvvigionamento e della pianificazione dello studio LEX-209 a livello globale, e coordinava le forniture di farmaci per tutti i paesi dello studio per garantire che i centri di studio fossero sempre attrezzati per essere pronti ad accogliere i pazienti in emergenza partecipanti al progetto. Prevedere la richiesta in una località specifica è stata una sfida, poiché i pazienti in emergenza sono difficili da prevedere, ma sono orgogliosa di dire che siamo riusciti a gestirla con successo per tutta la durata dello studio".

Ripensando allo studio LEX-209, Dmitrii ricorda i momenti di scoraggiamento. "Nessuno aveva previsto che sarebbe stato così complicato arruolare i pazienti", ammette. " Tutti questi anni sono stati un viaggio all'insegna della perseveranza e della forte convinzione".

Riuscire nonostante le difficoltà

Nonostante le difficoltà, il gruppo di lavoro ha perseverato. "Siamo sempre stati impegnati a fornire alla terapia intensiva i prodotti salvavita che necessitano", illustra Dmitrii. Nel progetto ogni ostacolo è stato seguito da una scoperta che li ha avvicinati di un passo al traguardo.

Per il gruppo di lavoro LEX-209 rimanere reattivi in un ambiente in costante e imprevedibile cambiamento è stato determinante per avere successo.

"La chiusura e la riapertura dello studio in numerosi paesi, la gestione della pandemia COVID-19 e la conseguente mancanza di personale nel centro di studio e l'interruzione della logistica sono solo alcune delle sfide che abbiamo dovuto affrontare", ricorda Romana. "La stretta comunicazione con tutte le parti interessate è stato l'elemento fondamentale per condurre lo studio con successo ed efficienza".

Presentando campioni di prodotto nazionali, il team di Dmitrii si è approcciato ai medici e ai professionisti della sanità locali. "Abbiamo coinvolto pazienti anche nell'Europa dell'Est", dice Dmitrii.

In aggiunta, il team ha deciso di farsi carico di alcuni compiti svolti da fornitori esterni. "Il monitoraggio dei dati e le revisioni mediche sono state effettuate internamente", afferma Dmitrii. "È stato un lavoro aggiuntivo, ma alla fine si è rivelato di grande utilità".

Il 21 settembre 2021, Octapharma ha potuto presentare l'analisi intermedia di 185 pazienti e ha richiesto un incontro pre-BLA con la FDA per domandare la conclusione anticipata dello studio. Cinque mesi dopo, a febbraio 2022, la FDA ha accettato di terminare lo studio sulla base dei dati favorevoli dell'analisi provvisoria. Il BLA è stato presentato il 28 luglio 2022 e l'approvazione finale della FDA è prevista per luglio 2023.

Una pietra miliare importante per il concentrato del complesso protrombinico a fattore IV di Octapharma

"Siamo davvero felici dell'esito positivo dell'analisi intermedia e siamo pronti ad affrontare le sfide che ci attendono nei prossimi mesi", afferma Doris Hinterberger, Senior Global Clinical Project Manager, che ha guidato la preparazione dei documenti per la presentazione alla FDA.

"Sono davvero stimolata dal mio team, che ha prodotto il suo lavoro migliore in un momento in cui dovevamo affrontare la pandemia COVID-19 e tutto ciò che essa comportava", afferma Doris. "Sono sicura che ci siamo riusciti perché abbiamo creduto nel progetto e in noi stessi, e perché veniamo al lavoro ogni giorno motivati nel sostenere i nostri pazienti".