Permettere l'innovazione nella gestione delle emorragie e nella terapia intensiva

L'emorragia rimane la principale causa di morte prevenibile in seguito a traumi gravi e rappresenta una sfida significativa nell'assistenza chirurgica e post-operatoria.1 Octapharma ha fornito un contributo significativo al miglioramento degli standard di assistenza critica e allo sviluppo di nuovi trattamenti per la gestione della coagulazione.

"Condizioni mediche critiche combinate con emorragie potenzialmente letali, in caso di traumi o interventi chirurgici richiedono interventi efficaci come una terapia della coagulazione attentamente gestita", spiega Oliver Hegener, Critical Care, Octapharma. "Tuttavia, il livello di evidenza e gli standard accettati sono carenti in questo campo, e gli esiti per i pazienti possono variare in modo significativo".

Colmare il divario di trattamento

Octapharma sta collaborando con importanti centri medici negli Stati Uniti e in tutto il mondo per colmare questo gap terapeutico e migliorare la comprensione e l'implementazione di approcci personalizzati per la gestione delle emorragie.

"Il nostro obiettivo è quello di mettere gli operatori sanitari in condizione di gestire in modo più efficace le emorragie potenzialmente letali", spiega Oliver. "Questo implica l'aggiornamento degli strumenti interventistici disponibili con opzioni di trattamento su misura e la raccolta delle evidenze necessarie per ottimizzare le strategie di somministrazione dei prodotti emoderivati".

"La gestione efficace delle emorragie nei pazienti in condizioni critiche richiede un approccio multidisciplinare incentrato sul paziente e una comprensione condivisa tra le varie specialità mediche per garantire la migliore assistenza personalizzata per ciascun paziente."

"La gestione efficace delle emorragie nei pazienti in condizioni critiche richiede un approccio multidisciplinare incentrato sul paziente e una comprensione condivisa tra le varie specialità mediche per garantire la migliore assistenza personalizzata per ogni paziente."

Oliver Hegener
Head of International Business Unit Critical Care in Octapharma

Strumenti diagnostici appropriati

I nuovi strumenti diagnostici che consentono un attento monitoraggio dei fattori critici della coagulazione, come i livelli di fibrinogeno nel sangue del paziente, stanno rivoluzionando la gestione delle emorragie. Questi progressi tecnologici consentono agli operatori sanitari di personalizzare la cura del paziente impiegando terapie specifiche mirate ai fattori di coagulazione.

In combinazione, il miglioramento della diagnostica e i concentrati di fattori di coagulazione specifici hanno il potenziale per modificare o addirittura sostituire i prodotti ematici tradizionali nelle trasfusioni, consentendo un'assistenza più personalizzata massimizzando l'uso efficiente delle risorse.

Una maggiore accessibilità alla diagnostica, agli interventi necessari e alla formazione è fondamentale per l'implementazione di terapie moderne e mirate nella gestione delle emorragie. Per stimolare questo sviluppo, Octapharma sta collaborando con fornitori di tecnologie diagnostiche innovative, con le autorità competenti e con medici esperti con l'obiettivo di integrare questa pratica per tutti i pazienti che ne necessitano.

Ampliare le opzioni di trattamento

Octapharma si impegna a investire nella ricerca e nello sviluppo per potenziare la sua ampia gamma di prodotti sostitutivi dei fattori della coagulazione e per estendere le applicazioni approvate degli stessi.

Recentemente, il 27 agosto 2023, Octapharma USA ha annunciato che la FDA statunitense ha approvato l'uso del concentrato di complesso protrombinico a quattro fattori di Octapharma (4F-PCC). Questo prodotto è specificamente progettato per invertire gli effetti degli anticoagulanti come il warfarin nei pazienti adulti che si sottopongono a interventi chirurgici o procedure invasive.

Il warfarin è un anticoagulante comune prescritto a oltre 2,4 milioni di pazienti nei soli Stati Uniti. Viene utilizzato per prevenire la formazione di coaguli di sangue in seguito a condizioni quali infarto, ictus, trombosi venosa profonda, embolia polmonare, dopo un intervento alle valvole cardiache o in presenza di alcuni tipi di battito cardiaco irregolare, come la fibrillazione atriale.

"L'approvazione da parte della FDA del concentrato di complesso protrombinico a 4 fattori di Octapharma, amplia le opzioni terapeutiche per i medici quando i loro pazienti richiedono un prodotto 4F-PCC", ha dichiarato Flemming Nielsen, Presidente di Octapharma USA.

Migliorare le cure pediatriche

Nel primo trimestre del 2023, la FDA (Food and Drug Administration - Stati Uniti) ha approvato due integrazioni alle richieste di licenza biologica presentate da Octapharma. Queste approvazioni hanno portato a una nuova estensione delle indicazioni di due suoi prodotti: una soluzione trattata con solvente/detergente (S/D) e una polvere liofilizzata di fibrinogeno (umano) per ricostituzione. Ciò estende significativamente le possibilità di trattamento intensivo disponibili per i bambini.

Le estensini delle indicazioni per il plasma umano trattato con S/D incorpora i risultati di due studi post-marketing, LAS-212 e LAS-213. Questi studi hanno valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del prodotto in una popolazione pediatrica che va dai neonati ai ventenni. Inoltre, la FDA ha accolto la richiesta di Octapharma di estendere l'uso del concentrato di fibrinogeno umano di Octapharma. Il prodotto può ora essere utilizzato per il trattamento on-demand di episodi di emorragia acuta in pazienti di età inferiore ai 12 anni affetti da carenza congenita di fibrinogeno (CFD), comunemente conosciuta come deficit del fattore I.

Migliorare la risposta alle emergenze

Nel febbraio 2023, le autorità mediche europee hanno approvato una formulazione liofilizzata del ben consolidato plasma trasfusionale inattivato e farmaceuticamente autorizzato di Octapharma. Questa nuova linea di prodotti, che sarà commercializzata in Europa come polvere e solvente per soluzione per infusione, introduce opzioni di trattamento innovative e potenzialmente salvavita per l'uso in contesti pre-ospedalieri e di emergenza.

Questa innovativa formulazione in polvere di plasma umano trattato con S/D rappresenta una svolta nell'affrontare le sfide logistiche nelle cure d'emergenza. La possibilità di conservare il prodotto a temperatura ambiente e di ricostituirlo in loco in contesti precoci e pre-ospedalieri consente un accesso tempestivo alla trasfusione e riduce significativamente il tempo di reazione. In modo efficace, risolve i problemi derivanti dalla mancanza di strutture di conservazione a temperatura controllata o infrastrutture per la catena del freddo, che sono essenziali per la conservazione e la somministrazione dei prodotti di plasma congelato.

Visione per il futuro

Octapharma rimane fermamente concentrata sul futuro, facendo continuamente da pioniere nel campo della gestione delle emorragie.

Il fibrinogeno, il primo fattore ad esaurirsi in caso di emorragie massive, tipicamente riscontrabili in traumi e interventi chirurgici, è una delle nostre principali aree di interesse. Octapharma ha introdotto un concentrato di fibrinogeno altamente purificato per l'uso nelle carenze di fibrinogeno sia congenite che acquisite. Questo prodotto è diventato sempre più fondamentale negli interventi di routine per la gestione delle emorragie, allineandosi alle raccomandazioni delle linee guida internazionali. Offre ai pazienti un'alternativa sostituzione del fattore carente della coagulazione, rispondendo a un'esigenza significativa dell'assistenza medica.

Per ampliare l'accessibilità del concentrato di fibrinogeno umano ad alta purezza, Octapharma ha condotto studi di riferimento in cardiochirurgia. I risultati incoraggianti di questi studi sono attualmente in discussione con le autorità di regolamentazione mondiali. L'obiettivo è quello di integrare il concentrato di fibrinogeno umano in modo più routinario nelle principali procedure chirurgiche, in particolare negli interventi cardiovascolari.

Octapharma è inoltre attivamente impegnata in iniziative relative alla gestione dell'anticoagulazione, alla cura dei traumi e alle carenze congenite di fattori. Grazie alle attività di ricerca e sviluppo in corso, puntiamo a migliorare in modo sostanziale la gestione delle emorragie nei pazienti in condizioni critiche. L'azienda si concentra sul miglioramento della qualità complessiva delle cure, puntando a ridurre i tassi di mortalità e cercando di minimizzare le complicanze associate alle emorragie massive.

Referenze:

1. Cannon JW. Hemorrhagic Shock. N Engl J Med. 2018;378(4):370-379. doi:10.1056/NEJMra1705649 – PubMed